მრჩეველთა კომიტეტმა აშშ-ის საკვებისა და წამლის ადმინისტრაციას დასამტკიცებლად ახალი გენური თერაპიის მედიკამენტი წარუდგინა. დამტკიცების შემთხვევაში, ეს გახდება პირველი გენური თერაპია, რომელიც ბაზარზე გავა.
მეცნიერები ვარაუდობენ, რომ მედიკამენტი იმ ლევკემიით დაავადებულ პაციენტებს, რომლებსაც პირველი ხაზის მედიკამენტებმა ვერ უშველა, მეორე შანსს მისცემს.
ექსპერტებმა კენჭი უყარეს იმუნოთერაპიის მედიკამენტს, რომელიც tisagenlecleucel-ის სახელითაა ცნობილი და რომელიც იმ ტიპის ლევკემიას კურნავს, რომელიც ყველაზე ხშირად ბავშვებში გვხება. კომიტეტის ათმა წევრმა ხმა მედიკამენტის სასარგებლოდ მისცა, ერთმა კენჭისყრაში მონაწილეობა არ მიიღო, წინააღმდეგობა არ გამოუხატავს კომიტეტის არცერთ წევრს.
მედიკამენტი საშუალებას აძლევს პაციენტის საკუთარ იმუნურ უჯრედებს, ამოიცნოს და მოკლას კიბოს წყარო. „ის, თუ რომელი მათგანი გაიმარჯვებს, სიკვდილ-სიცოცხლის საკითხი გახლავთ,“ – აცხადებენ ექსპერტები.
მედიკამენტის მწარმოებელი ცნობილი ფირმა ,,Novartis-ი” გახლავთ, რომელიც მის შედეგებს „გასაოცარს“ უწოდებს.
კვლევის ფარგლებში, რომელიც კომიტეტს წარუდგინეს, მედიკამენტი სისხლის იმ კიბოს სამკურნალოდ გამოიყენეს, რომელიც B- უჯრედების მწვავე ლიმფობლატიური ლევკემიის სახელწოდებითაა (ALL) ცნობილი და რომელიც ყველაზე ხშირად ბავშვებში გვხვდება.
ALL-ით დაავადებული პაციენტების აბსოლუტურ უმრავლესობას მკურნალობის სხვა საშუალებით კურნავენ, მათ შორის ქიმიო, რადიაციულ და ღეროვანი უჯრედების გადანერგვით. მაგრამ თუ კიბოს ბრუნდება, პროგნოზი შეიძლება მძიმე იყოს.
კვლევის მთავარი ხელმძღვანელი პენსილვანიის ბავშვთა საავადმყოფოს კიბოს იმუნოთერაპიის პროგრამის დირექტორი სტეფან გრუპი გახლავთ. მისი კლინიკა ერთ-ერთია იმ 26 კლინიკას შორის, რომლებმაც tisagenlecleucel-ი პაციენტებზე გამოსცადეს.
კვლევის შედეგად აღმოჩნდა, რომ პრეპარატს გვერდითი მოვლენებიც აქვს, რაც შეიძლება ფატალურიც კი აღმოჩნდეს პაციენტისთვის. მაგალითად, ციტოკინის გათავისუფლების სინდრომი ანუ CRS, რომელიც ,,სეფსისს” ჰგავს და სისხლის წნევის საგანგაშო დონემდე დაცემას იწვევს. ამის გამო შესაძლოა მედიკამენტის გამოყენება მხოლოდ იმ კლინიკებში გახდეს შესაძლებელი, რომლებიც ამ გართულებების მოსაგვარებლად სათანადოდ არიან აღჭურვილები.
Tisagenlecleucel-ი არის იმუნოთერაპიის ტიპი სახელად T- უჯრედის თერაპია, ანუ CAR-T.
CAR-T- ის პრეპარატები, მათ შორის – tisagenlecleucel-ი, შემდეგნაირად მიიღება: პაციენტისგან ამოაქვთ იმუნური უჯრედები, ვირუსის გამოყენებით მის გენეტიკურად მოდიფიცირებას ახდენენ და პაციენტში აბრუნებენ. ვირუსი ქმნის ახალ უჯრედულ რეცეპტორს – რომლის სამიზნე კიბოს უჯრედების სხვა რეცეპტორია: CD19. უჯრედების ეს მოდიფიკაცია იწვევს მათ მიერ კიბოს უჯრედებზე შეტევის განხორციელებას.
იმუნური უჯრედის დნმ-ის ცვლილებით, ამ მეთოდმა თეორიულად შეიძლება გამოიწვიოს სხვა კიბო – ეს გახლავთ ის, რის გამოც დიდი ხანია გენეტიკური მკურნალობის ეფექტურობას ეჭვქვეშ აყენებს. მაგრამ მკვლევარებს ამის შემთხვევა ჯერ არ გამოუვლენიათ. თუმცა, ექსპერტების განცხადებით, იმის გადაჭრით თქმას, რომ ეს არ ხდება, ჯერ კიდევ ათწლეულები სჭირდება.
წყარო: http://www.wcvb.com
მასალა მოამზადა: თამარ ტაბატაძემ
ახალგაზრდა ანალიტიკოსთა და მეცნიერთა დარბაზი ,,დოქტირნა”
0
